近年来，国务院和相关政府部门对罕见病越来越予以重视。2018年5月，国家卫健委联合其他部委联合发布了我国第一批罕见病目录；2019年2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议时明确指出，要保障2000多万罕见病患者用药。与此同时，国家卫健委宣布建立全国罕见病诊疗协作网，以加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。
然而，我国罕见病患者总体人数较多，医疗需求量巨大，罕见病有数千种，诊疗手段各异。因此，需要科学分类，针对短板、瓶颈，逐渐建立因地制宜、因病定策的适合我国国情的罕见病医疗保障策略，同时建立一个多方参与、多方筹资的罕见病医疗基金，以克服罕见病患者及其家庭放弃治疗或者因病致贫、因病返贫的困境。
一是明确保障范围。综合我国目前经济社会发展水平、医保基金结余、罕见病发病情况和诊治等情况，分期分批地逐步确定罕见病医疗保障病种范围以及所需医疗支付金额。
二要明确保障对象。可结合已参加基本医疗保险的状况、参保年限、户籍等信息，由协作网络成员单位分级确定各省市需要被罕见病医疗保障制度覆盖的保障对象。
三是明确保障方式。纳入保障范围的罕见病患者，根据罹患疾病所需治疗药物及费用进行分类，分别由基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担化解其合规医疗费用。
四是明确保障实现路径。包括疾病诊断、费用保障等。
五是明确各部门职责。建议国家医疗保障局牵头规划，联合民政部、财政部、卫计委、药监局、发改委，建立一个多方参与、多方筹资的罕见病医疗基金管理委员会及其专家委员会和医学伦理委员会。
六是建立罕见病特殊药品管理模式。包括采取与大病保险特殊药品类似的谈判准入模式，罕见病特殊药品不纳入医院药占比和医保均次费用考核等。
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