基因疗法可治X染色体疾病

2009/12/23  来源：北青网  北京青年报   

　　继2009年10月底美国费城儿童医院宣布用基因疗法治疗12名利伯氏先天性黑内障病人取得成功后，11月初，法国医生也宣布治疗一种罕见的X染色体连锁疾病──肾上腺脑白质营养不良（ALD）获得成功。

　　法国医生使用一种修饰过的艾滋病病毒（无毒）携带一种特定的治疗性基因阻止了两名男孩的恶性脑病ALD。这种治疗标志着首次用基因疗法成功地治疗X染色体连锁疾病。如果不治疗，这种疾病会致命。这也意味着科学家希望用基因工程改造的艾滋病病毒变体携带不同的基因以治疗各种疾病的设想现在已经能够实现了。

　　ALD是X染色体上一种蛋白质编码的基因出现故障而导致。这种蛋白质是一种转移蛋白，细胞需要它来分解脂肪。如果没有这种蛋白质，脂肪会堆积并破坏保护神经的髓磷脂保护层。

　　X染色体连锁ALD主要引起男孩发病，病人会产生诸多神经症状，如抽搐和约在6至8岁时失明，而且在几个月内他们会瘫痪、变聋，最终死亡。上个世纪80年代，一名患ALD的男孩的父母研制了一种称为罗伦佐油脂的混合脂肪酸，能延缓其儿子疾病的恶化。这个病例甚至在1992年拍成了一部感人的影片。但是，现在唯一能广泛接受的抵御ALD的方法是骨髓移植，不过有一定危险性，约20%-30%的病人死亡，或产生严重并发症。但是，如果病人的兄弟姊妹捐赠骨髓，则移植效果最好。

　　哈佛医学院和波士顿儿童医院的大卫·威廉斯认为，这一治疗的重要性在于，它提示慢病毒载体可能比某些用于基因疗法的病毒更安全。例如，众所周知的是用另一种病毒载体治疗20名患免疫疾病的“泡泡男孩”，但却导致了其中几人患白血病，就如同向他们的DNA中注入了致癌基因一样。但对ALD病人的血细胞的分析表明，慢病毒载体几乎不可能犯错。因此，威廉斯期望可以用慢病毒载体来治疗其他疾病，包括血细胞病，如镰状细胞贫血。

　　■文/张田勘

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